Ekosystem Innowacji Farmaceutycznych i Ochrona Patentowa – Rozdział 1

Rola patentów w przemyśle farmaceutycznym

Patenty farmaceutyczne są kamieniem węgielnym ekosystemu innowacji, zapewniając firmom niezbędne zachęty do inwestowania w kosztowny i czasochłonny proces opracowywania leków. Przeciętny produkt farmaceutyczny zajmuje ponad dekadę, a jego wprowadzenie na rynek szacuje się na 2,6 miliarda dolarów, od wstępnego odkrycia po zatwierdzenie przez organy regulacyjne. Bez ochrony patentowej trudno byłoby firmom odzyskać te inwestycje, ponieważ konkurenci mogliby z łatwością produkować i sprzedawać generyczne wersje nowo opracowanego leku za ułamek kosztów.

Patenty przyznają tymczasowy monopol, trwający zwykle 20 lat od daty zgłoszenia, podczas którego posiadacz patentu ma wyłączne prawo do produkcji, wprowadzania do obrotu i sprzedaży leku. Ta wyłączność pozwala firmie ustalać ceny, które odzwierciedlają zarówno wydatki na badania i rozwój, jak i ryzyko niepowodzenia (biorąc pod uwagę, że większość kandydatów na leki nie przechodzi przez badania kliniczne). Uzyskane zyski finansują przyszłe innowacje i rekompensują wysoki wskaźnik wyczerpania w badaniach farmaceutycznych.

System patentowy, choć niezbędny dla firm farmaceutycznych, nie jest pozbawiony krytyki. Krytycy twierdzą, że patenty mogą prowadzić do zawyżonych cen leków, co sprawia, że podstawowe leki są niedostępne dla wielu, zwłaszcza w LMIC. Wysokie ceny leków, takie jak te obserwowane w przypadku leczenia HIV/AIDS w latach 90. lub ostatnio w przypadku terapii przeciwnowotworowych i leków biologicznych, podkreślają napięcie między ochroną innowacji a zapewnieniem zdrowia publicznego.

Prawa autorskie a patenty: zrozumienie praw własności intelektualnej w branży farmaceutycznej

Podczas gdy zarówno prawa autorskie, jak i patenty są formami ochrony własności intelektualnej (IP), służą one różnym celom, zwłaszcza w przemyśle farmaceutycznym. Prawa autorskie chronią przede wszystkim utwory kreatywne, takie jak książki, filmy i oprogramowanie, przyznając twórcy wyłączne prawa do powielania, rozpowszechniania i wyświetlania utworu. Natomiast patenty chronią wynalazki, w tym nowe leki, procesy produkcyjne i urządzenia medyczne.

Dla firm farmaceutycznych patenty są znacznie bardziej krytyczne niż prawa autorskie. Nowy lek jest zwykle wynikiem wieloletnich eksperymentów, testów i rozwoju, co sprawia, że ochrona patentowa ma kluczowe znaczenie dla zwrotu kosztów innowacji. Patenty obejmują skład leku, sposób jego stosowania i proces wytwarzania. W niektórych przypadkach można zgłosić patenty wtórne w celu rozszerzenia wyłączności rynkowej, na przykład poprzez opatentowanie nowego preparatu lub sposobu dostarczania istniejącego leku.

Różnice między patentami a prawami autorskimi odzwierciedlają charakter innowacji farmaceutycznych, które bardziej dotyczą odkryć naukowych, a mniej ekspresji twórczej. Chociaż prawa autorskie mogą mieć zastosowanie do raportów z badań klinicznych, publikacji badawczych lub materiałów marketingowych, patenty chronią podstawową innowację w opracowywaniu leków, chroniąc cząsteczkę lub leczenie, które ma wartość terapeutyczną.

Rola firm farmaceutycznych

Przemysł farmaceutyczny jest wysoce złożonym i konkurencyjnym środowiskiem, zdominowanym przez dwa główne rodzaje firm: duże międzynarodowe korporacje, często określane jako „Big Pharma”, oraz mniejsze firmy biotechnologiczne. Oba w dużej mierze opierają się na patentach, aby przetrwać i rozwijać się, chociaż ich podejścia do innowacji i ochrony własności intelektualnej mogą się znacznie różnić.

• Big Pharma i strategie patentowe: Duże firmy farmaceutyczne zazwyczaj utrzymują ogromne portfele patentowe, aby chronić swoje odkrycia i kontrolować udział w rynku. Intensywnie inwestują w badania i rozwój, osiągając przychody często przekraczające miliardy dolarów rocznie, i polegają na ochronie patentowej, aby generować zyski z tej inwestycji. Firmy takie jak Pfizer, Merck i Johnson & Johnson są doskonałymi przykładami firm Big Pharma, które wykorzystują ochronę patentową do ochrony przełomowych leków. – Produkty generujące roczną sprzedaż w wysokości ponad 1 mld USD. Big Pharma często wykorzystuje zarośla patentowe, które obejmują zgłaszanie licznych patentów wokół jednego leku, w celu rozszerzenia wyłączności rynkowej i zablokowania konkurencji generycznej.
• Startupy biotechnologiczne i kapitał podwyższonego ryzyka: Mniejsze firmy biotechnologiczne również zależą od patentów, ale z różnych powodów. Dla wielu startupów patenty są niezbędne do przyciągnięcia funduszy venture capital. Firmy te często koncentrują się na badaniach na wczesnym etapie, takich jak opracowywanie nowych celów leków lub systemów dostarczania, a następnie polegają na partnerstwach lub przejęciach przez większe firmy, aby wprowadzić swoje produkty na rynek. Bez silnej ochrony patentowej startupy biotechnologiczne miałyby trudności z zabezpieczeniem inwestycji potrzebnych do opracowania nowych terapii, ponieważ potencjalni inwestorzy byliby zaniepokojeni ryzykiem naśladownictwa ze strony konkurentów.

Oba rodzaje firm mają kluczowe znaczenie dla ekosystemu innowacji farmaceutycznych. Big Pharma ma zasoby do przeprowadzenia długiego i kosztownego procesu zatwierdzania leków przez organy regulacyjne, podczas gdy firmy biotechnologiczne często przodują we wczesnych etapach badań i rozwoju. Razem tworzą symbiotyczną relację, która napędza innowacje farmaceutyczne.

Proces opracowywania leków i terminy opatentowania

Proces opracowywania leków jest bardzo długi, z kilkoma kluczowymi etapami, które przyczyniają się do ogólnych kosztów i czasu potrzebnego na wprowadzenie nowego leku na rynek. Etapy te obejmują:

1. Discovery and Preclinical Research: Naukowcy identyfikują potencjalne cele leków (takie jak białka lub geny zaangażowane w chorobę) i przeprowadzają testy laboratoryjne w celu oceny ich działania. Faza ta może trwać kilka lat i często jest najbardziej niepewna, ponieważ wielu kandydatów na leki nie wykazuje nadziei we wczesnych testach.
2. Badania kliniczne (fazy I-III): Gdy lek wykazuje potencjał w badaniach przedklinicznych, wchodzi do badań klinicznych, które obejmują testowanie leku na ludziach. Badania kliniczne są podzielone na trzy fazy (każda faza może trwać kilka lat, a leki mogą zawieść w dowolnym momencie):
   • Faza I: Testuje bezpieczeństwo leku w małej grupie zdrowych ochotników.
   • Faza II: Ocenia skuteczność leku w większej grupie pacjentów ze schorzeniem docelowym.
   • Faza III: Przeprowadza testy na dużą skalę w celu potwierdzenia skuteczności i monitorowania działań niepożądanych.
3. Przegląd i zatwierdzenie regulacyjne: Po pomyślnym zakończeniu badań klinicznych lek jest przedkładany do zatwierdzenia organom regulacyjnym (takim jak Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) lub Europejska Agencja Leków (EMA)). Proces ten może potrwać dodatkowe lata, ponieważ organy regulacyjne dokonują przeglądu danych pod kątem bezpieczeństwa, skuteczności i jakości produkcji.
4. Po zatwierdzeniu i marketing: Po zatwierdzeniu lek wchodzi na rynek, gdzie jest zwykle chroniony patentami przez pozostałą część 20-letniego okresu. Jednak ze względu na długość procesu opracowywania, zegar patentowy zaczyna tykać na długo przed wejściem leku na rynek, pozostawiając większość leków tylko 7-12 lat efektywnej wyłączności rynkowej.

W okresie po zatwierdzeniu firmy często angażują się w marketing i mogą ubiegać się o patenty wtórne na różne preparaty, kombinacje lub zastosowania leku, aby przedłużyć okres wyłączności poza wygaśnięcie pierwotnego patentu.

Patenty jako miecz obosieczny: zachęcanie do innowacji a ograniczanie dostępu

Chociaż patenty są niezbędne do zachęcania do innowacji farmaceutycznych, stwarzają również wyzwania w zakresie globalnego dostępu do leków. Leki chronione patentami są często wyceniane poza zasięgiem wielu osób w krajach rozwijających się, w których publiczne systemy opieki zdrowotnej są niedofinansowane, a pacjenci nie są w stanie płacić wysokich cen za leczenie. Ta dysproporcja stała się szczególnie widoczna podczas kryzysu HIV/AIDS pod koniec XX wieku, kiedy leki antyretrowirusowe były dostępne w krajach o wysokim dochodzie, ale niedostępne dla milionów pacjentów w LMIC.

Aby rozwiązać ten problem, umowy międzynarodowe, takie jak Deklaracja z Doha w sprawie Porozumienia TRIPS i Zdrowia Publicznego (2001), starały się zapewnić pewną elastyczność w egzekwowaniu patentów, umożliwiając krajom wydawanie obowiązkowych licencji w nagłych przypadkach związanych ze zdrowiem publicznym. Licencja przymusowa pozwala rządowi na autoryzację produkcji opatentowanego leku bez zgody posiadacza patentu, zwykle w zamian za opłatę. Mechanizm ten został z powodzeniem wykorzystany do rozszerzenia dostępu do zabiegów ratujących życie w pewnych okolicznościach, ale jego zastosowanie pozostaje kontrowersyjne, a wiele krajów rozwiniętych i firm farmaceutycznych postrzega go jako naruszenie praw własności intelektualnej.

Co więcej, pandemia Covid-19 ponownie zwróciła uwagę na ograniczenia systemu patentowego, zwłaszcza w zakresie dostępu do szczepionek. Chociaż ochrona patentowa zachęciła do szybkiego rozwoju szczepionek przeciwko Covid-19, wzbudziła również obawy dotyczące nierównej dystrybucji, a kraje o wysokich dochodach zabezpieczyły większość wczesnych dostaw szczepionek, pozostawiając za sobą wiele LMIC.

Włochy przed 1978 r. – bez patentów na wynalazki farmaceutyczne

We Włoszech ochrona patentowa produktów farmaceutycznych stała się dostępna dopiero w 1978 roku. W tym czasie Trybunał Konstytucyjny (20/03/1978 nr 20) orzekł niezgodność z konstytucją art. 14 RD 29/06/1939 nr 1127 (ustawa o wynalazkach przemysłowych), który zakazywał przyznawania patentów wynalazkom farmaceutycznym, na podstawie pewnych „moralnych” uzasadnień. Sąd Najwyższy orzekł na korzyść osiemnastu firm farmaceutycznych, wszystkich zagranicznych, wnioskujących o egzekwowanie zagranicznych patentów na produkty medyczne we Włoszech. Ale co zaskakujące, pomimo tego całkowitego braku jakiejkolwiek ochrony patentowej, Włochy rozwinęły silny przemysł farmaceutyczny: pod koniec lat 70. był piątym światowym producentem farmaceutyków i siódmym eksporterem [1].

Wydatki na badania i rozwój w sektorze farmaceutycznym we Włoszech wzrosły z 123 mld lirów w 1978 r. do 1632 mld lirów w 1992 r., wzrastając z 7,78% obrotu do 11,99% [2]. Nowe produkty farmaceutyczne pochodzenia włoskiego wprowadzone do obrotu w latach 1975-1989 stanowiły 9,2% całkowitej liczby 775 produktów na świecie, podczas gdy te zdefiniowane jako „o znaczącej innowacyjności terapeutycznej” wzrosły z 1,25% całkowitej liczby produktów na świecie w latach 1975-79 do 2,78% w latach 1980-84 i do 3,9% w latach 1985-89.

Ale silne dowody na to, że koncentracja i ochrona patentowa idą w parze, pochodzą z włoskich doświadczeń sprzed i po przełomie 1978 roku. Przed 1978 rokiem włoski przemysł farmaceutyczny charakteryzował się obecnością dużej liczby małych i średnich niezależnych firm. Po 1978 r. koncentracja przemysłu przebiegała szybko: całkowita liczba niezależnych firm wzrosła z 464 w 1976 r. do 390 w 1980 r. i 335 w 1985 r. W tym samym okresie w przemyśle farmaceutycznym pozostałych dużych krajów zachodnich nie doszło do koncentracji działalności produkcyjnej. W międzyczasie włoski przemysł farmaceutyczny w stałym tempie tracił udział w rynku zarówno na poziomie krajowym, jak i światowym [3]. Można wysnuć wniosek: patenty w branży zdrowotnej prawdopodobnie będą faworyzować większe struktury przemysłowe. Jeśli chodzi o mniejsze rynki niż w USA, szeroko dyskutuje się, czy wpływ ekonomiczny patentów w naukach przyrodniczych i ich rola w stymulowaniu innowacji i przyciąganiu inwestycji z branży w badania i rozwój w medycynie są podatne na wywoływanie pozytywnych skutków, czy też nie [4].