El ecosistema de innovación farmacéutica y la protección de patentes – Capítulo 1

El papel de las patentes en la industria farmacéutica

Las patentes farmacéuticas son una piedra angular del ecosistema de innovación, proporcionando incentivos esenciales para que las empresas inviertan en el costoso y lento proceso de desarrollo de fármacos. El producto farmacéutico promedio tarda más de una década y un estimado de $ 2.6 mil millones en llegar al mercado, desde el descubrimiento inicial hasta la aprobación regulatoria. Sin la protección de las patentes, sería difícil para las empresas recuperar estas inversiones, ya que los competidores podrían producir y vender fácilmente versiones genéricas de un medicamento recién desarrollado a una fracción del costo.

Las patentes otorgan un monopolio temporal, que generalmente dura 20 años a partir de la fecha de presentación, durante el cual el titular de la patente tiene el derecho exclusivo de producir, comercializar y vender el medicamento. Esta exclusividad permite a la empresa establecer precios que reflejen tanto los gastos de I + D como el riesgo de fracaso (dado que la mayoría de los candidatos a medicamentos no pasan por los ensayos clínicos). Los beneficios resultantes financian la innovación futura y compensan la alta tasa de deserción en la investigación farmacéutica.

El sistema de patentes, si bien es esencial para las compañías farmacéuticas, no está exento de críticas. Los críticos argumentan que las patentes pueden conducir a precios inflados de los medicamentos, lo que hace que los medicamentos esenciales sean inaccesibles para muchos, particularmente en los países de ingresos bajos y medianos. Los altos precios de los medicamentos, como los observados con los tratamientos contra el VIH/SIDA en la década de 1990 o más recientemente con las terapias contra el cáncer y los medicamentos biológicos, subrayan la tensión entre proteger la innovación y garantizar la salud pública.

Derechos de autor frente a patentes: comprensión de los derechos de propiedad intelectual en la industria farmacéutica

Si bien tanto el derecho de autor como las patentes son formas de protección de la propiedad intelectual (PI), tienen distintos propósitos, especialmente en la industria farmacéutica. Los derechos de autor protegen principalmente las obras creativas, como libros, películas y software, al otorgar al creador derechos exclusivos para reproducir, distribuir y mostrar la obra. Por el contrario, las patentes protegen las invenciones, incluidos los nuevos medicamentos, los procesos de fabricación y los dispositivos médicos.

Para las compañías farmacéuticas, las patentes son mucho más importantes que los derechos de autor. Un nuevo medicamento suele ser el resultado de años de experimentación, pruebas y desarrollo, lo que hace que la protección de patentes sea crucial para recuperar los costos de la innovación. Las patentes cubren la composición de un medicamento, su método de uso y el proceso de fabricación. En algunos casos, se pueden presentar patentes secundarias para ampliar la exclusividad del mercado, por ejemplo, patentando una nueva formulación o método de administración para un medicamento existente.

Las diferencias entre patentes y derechos de autor reflejan la naturaleza de la innovación farmacéutica, que tiene más que ver con el descubrimiento científico y menos con la expresión creativa. Si bien los derechos de autor pueden aplicarse a informes de estudios clínicos, publicaciones de investigación o materiales de marketing, las patentes protegen la innovación central en el desarrollo de fármacos, salvaguardando la molécula o el tratamiento que tiene valor terapéutico.

El rol de las empresas

La industria farmacéutica es un entorno altamente complejo y competitivo, dominado por dos tipos principales de empresas: las grandes corporaciones multinacionales, a menudo denominadas «Big Pharma», y las empresas de biotecnología más pequeñas. Ambos dependen en gran medida de las patentes para sobrevivir y prosperar, aunque sus enfoques de la innovación y la protección de la propiedad intelectual pueden diferir significativamente.

• Grandes farmacéuticas y estrategias de patentes: las grandes compañías farmacéuticas suelen mantener vastas carteras de patentes para proteger sus descubrimientos y controlar la cuota de mercado. Invierten fuertemente en I + D, con ingresos que a menudo superan los miles de millones de dólares anuales, y dependen de la protección de patentes para generar rendimientos de esta inversión. Empresas como Pfizer, Merck y Johnson & Johnson son excelentes ejemplos de grandes empresas farmacéuticas que utilizan la protección de patentes para salvaguardar medicamentos de gran éxito. – Productos que generan ventas anuales de más de mil millones de dólares. Las grandes farmacéuticas a menudo utilizan matorrales de patentes, que implican la presentación de numerosas patentes en torno a un solo medicamento, para extender la exclusividad del mercado y bloquear la competencia de los genéricos.
• Startups biotecnológicas y Venture Capital: Las empresas biotecnológicas más pequeñas también dependen de las patentes, pero por diferentes razones. Para muchas startups, las patentes son esenciales para atraer fondos de capital de riesgo. Estas empresas a menudo se centran en la investigación en etapas iniciales, como el desarrollo de nuevos objetivos o sistemas de administración de medicamentos, y luego dependen de asociaciones o adquisiciones por parte de empresas más grandes para llevar sus productos al mercado. Sin una fuerte protección de patentes, las nuevas empresas de biotecnología tendrían dificultades para asegurar la inversión necesaria para desarrollar nuevas terapias, ya que los posibles inversores estarían preocupados por el riesgo de imitación por parte de los competidores.

Ambos tipos de empresas son fundamentales para el ecosistema de innovación farmacéutica. Las grandes farmacéuticas tienen los recursos para tomar medicamentos a través del largo y costoso proceso de aprobación regulatoria, mientras que las empresas de biotecnología a menudo lideran el camino en la investigación y el desarrollo en etapas iniciales. Juntos, forman una relación simbiótica que impulsa la innovación farmacéutica.

El proceso de desarrollo de fármacos y los plazos de las patentes

El proceso de desarrollo de medicamentos es notoriamente largo, con varias etapas clave que contribuyen al costo general y al tiempo requerido para llevar un nuevo medicamento al mercado. Estas etapas incluyen:

1. Descubrimiento e investigación preclínica: los investigadores identifican posibles dianas farmacológicas (como proteínas o genes implicados en una enfermedad) y realizan pruebas de laboratorio para evaluar sus efectos. Esta fase puede llevar varios años y a menudo es la más incierta, ya que muchos candidatos a medicamentos no se muestran prometedores en las pruebas tempranas.
2. Ensayos clínicos (Fases I-III): Una vez que un fármaco muestra potencial en la investigación preclínica, entra en ensayos clínicos, que implican probar el fármaco en humanos. Los ensayos clínicos se dividen en tres fases (cada fase puede durar varios años y los medicamentos pueden fallar en cualquier momento):
   • Fase I: prueba la seguridad del medicamento en un pequeño grupo de voluntarios sanos.
   • Fase II: Evalúa la eficacia del fármaco en un grupo más grande de pacientes con la afección objetivo.
   • Fase III: Realiza pruebas a gran escala para confirmar la eficacia y controlar los efectos secundarios.
3. Revisión y aprobación regulatoria: después de los ensayos clínicos exitosos, el medicamento se envía a los organismos reguladores (como la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) o la Agencia Europea de Medicamentos (EMA)) para su aprobación. Este proceso puede llevar años adicionales a medida que los reguladores revisan los datos para determinar la seguridad, la eficacia y la calidad de fabricación.
4. Posterior a la aprobación y comercialización: una vez aprobado, el medicamento ingresa al mercado, donde generalmente está protegido por patentes durante el resto del período de 20 años. Sin embargo, debido a la duración del proceso de desarrollo, el reloj de la patente comienza a correr mucho antes de que el medicamento llegue al mercado, lo que deja a la mayoría de los medicamentos con solo 7-12 años de exclusividad efectiva en el mercado.

Durante el período posterior a la aprobación, las empresas a menudo se dedican a la comercialización y pueden buscar patentes secundarias sobre diferentes formulaciones, combinaciones o usos del medicamento para extender el período de exclusividad más allá del vencimiento de la patente original.

Las patentes como arma de doble filo: fomentar la innovación frente a limitar el acceso

Si bien las patentes son esenciales para incentivar la innovación farmacéutica, también crean desafíos en términos de acceso global a los medicamentos. Los medicamentos protegidos por patentes a menudo tienen un precio fuera del alcance de muchos en los países en desarrollo, donde los sistemas de salud pública carecen de fondos suficientes y los pacientes carecen de la capacidad de pagar precios altos por los tratamientos. Esta disparidad se hizo particularmente evidente durante la crisis del VIH/SIDA de finales del siglo XX, cuando los medicamentos antirretrovirales estaban disponibles en los países de altos ingresos, pero eran inaccesibles para millones de pacientes en los PIMB.

Para abordar este problema, los acuerdos internacionales, como la Declaración de Doha sobre el Acuerdo sobre los ADPIC y la Salud Pública (2001), han tratado de proporcionar cierta flexibilidad en la aplicación de las patentes, permitiendo a los países emitir licencias obligatorias en casos de emergencias de salud pública. Una licencia obligatoria permite a un gobierno autorizar la producción de un medicamento patentado sin el consentimiento del titular de la patente, generalmente a cambio de una tarifa. Este mecanismo se ha utilizado con éxito para ampliar el acceso a tratamientos que salvan vidas en ciertas circunstancias, pero su aplicación sigue siendo polémica, y muchos países desarrollados y compañías farmacéuticas lo consideran una infracción de los derechos de propiedad intelectual.

Además, la pandemia de Covid-19 ha traído una atención renovada a las limitaciones del sistema de patentes, particularmente en términos de acceso a las vacunas. Si bien la protección de patentes incentivó el rápido desarrollo de las vacunas contra el Covid-19, también ha generado preocupación por la distribución desigual, ya que los países de altos ingresos aseguran la mayor parte de los suministros de vacunas tempranas, dejando atrás a muchos países de ingresos bajos y medianos.

Italia antes de 1978 – Sin patentes para invenciones farmacéuticas

En Italia, la protección de patentes para productos farmacéuticos no estuvo disponible hasta 1978. En ese momento, el Tribunal Constitucional (20/03/1978 n. ° 20) pronunció la inconstitucionalidad del art. 14 del R.D. 29/06/1939, n. ° 1127 (la ley sobre invenciones industriales) que prohibía la concesión de patentes a invenciones farmacéuticas, sobre la base de algunas justificaciones «morales». El Tribunal Supremo falló a favor de dieciocho compañías farmacéuticas, todas extranjeras, solicitando la aplicación de patentes extranjeras sobre productos médicos en Italia. Pero sorprendentemente, a pesar de esta completa falta de protección de patentes, Italia había desarrollado una fuerte industria farmacéutica: a fines de la década de 1970 era el quinto productor mundial de productos farmacéuticos y el séptimo exportador [1].

El gasto en I + D farmacéutica en Italia aumentó de 123 mil millones de liras en 1978 a 1.632 mil millones de liras en 1992, pasando del 7,78% de la facturación al 11,99% [2]. Los nuevos productos farmacéuticos de origen italiano comercializados entre 1975 y 1989 representaron el 9,2% del total mundial de 775, mientras que los definidos como «de innovación terapéutica sustancial» aumentaron del 1,25% del total mundial en 1975-79 al 2,78% durante 1980-84 y al 3,9% durante el período 1985-89.

Pero la fuerte evidencia de que la concentración y la protección de patentes van de la mano proviene de la experiencia italiana antes y después de la cuenca de 1978. Antes de 1978, la industria farmacéutica italiana se caracterizaba por la presencia de un gran número de pequeñas y medianas empresas independientes. Después de 1978, la concentración de la industria avanzó rápidamente: el número total de empresas independientes pasó de 464 en 1976 a 390 en 1980 y 335 en 1985. Durante el mismo período, no hubo concentración de la actividad productiva en la industria farmacéutica de los otros grandes países occidentales. Mientras tanto, la industria farmacéutica italiana ha perdido cuota de mercado a un ritmo constante tanto a nivel nacional como mundial [3]. Se puede llegar a una conclusión: es probable que las patentes en la industria de la salud favorezcan estructuras industriales más grandes. Con respecto a los mercados más pequeños que en los EE. UU., se discute mucho si el impacto económico de las patentes en las ciencias de la vida y su papel en el estímulo de la innovación y la atracción de inversiones de la industria en I + D médica son susceptibles de causar efectos positivos o no [4].